A família de Lito Sousa aguarda a chegada do ALN-6457 depois que a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou a importação e o uso individual do medicamento experimental. A decisão foi tomada nesta sexta-feira (4), em caráter excepcional, para o tratamento da Doença de Creutzfeldt-Jakob (DCJ).
A solicitação foi apresentada pelo Hospital Israelita Albert Einstein. Como o produto será importado por pessoa física e não tem registro comercial nem representante legal no Brasil, a operação seguirá um procedimento fora do fluxo padrão. A equipe responsável pelo paciente ficará encarregada da importação.
O ALN-6457 foi desenvolvido pela Regeneron Pharmaceuticals e ainda está em fase pré-clínica. Não existem estudos formalmente iniciados em seres humanos com a substância para doenças priônicas, grupo que reúne condições neurodegenerativas raras. Nesse contexto, Lito será a primeira pessoa a receber o medicamento.
Acesso individual
A autorização ocorre por meio do uso compassivo, mecanismo que permite a pacientes com doenças graves e sem alternativas terapêuticas disponíveis receberem tratamentos experimentais antes da conclusão dos estudos clínicos sobre segurança e eficácia.
De acordo com a Anvisa, Lito foi aceito em um programa de uso compassivo de uma empresa no exterior. A agência levou em conta a rápida evolução da doença, seu caráter letal e irreversível e a ausência de patrocinador ou representante responsável no país.
Em vídeo publicado no YouTube, Mila Seidi, esposa de Lito, disse que a família espera com ansiedade a medicação. Ela também afirmou que o produto apresentou resultados positivos em estudos com animais: “É uma medicação que tem mostrado bons resultados com o interrompimento do avanço da doença. E isso, pra gente, é uma grande conquista.”
Mila explicou que o tratamento não fará parte de um estudo clínico e afirmou que não há vagas disponíveis nesse tipo de pesquisa. Segundo ela, Lito atende aos critérios para o uso compassivo. A esposa também pretende compartilhar a experiência da família para ajudar outros pacientes e ampliar o conhecimento sobre a doença.
Diagnóstico
A Doença de Creutzfeldt-Jakob é causada por príons, proteínas alteradas, e costuma avançar rapidamente. A condição não tem um tratamento padrão capaz de interromper sua progressão. Tremores, perda de memória, dificuldade na fala e perda de coordenação motora estão entre os sintomas mais frequentes.
Lito é especialista em aviação e ex-mecânico de manutenção aeronáutica. Ele ficou conhecido na internet pelo canal Aviões e Músicas, dedicado a explicar temas da aviação de forma acessível.
